Una terapia sperimentale basata su farmaci 'target', o mirati, allunga la vita dei bambini colpiti da glioma, un tumore cerebrale molto aggressivo e non operabile.

Il risultato arriva da uno studio clinico condotto da ricercatori dell’Ospedale Bambino Gesù, tra i primi Centri a livello internazionale ad aver sperimentato una cura basata sulla caratterizzazione genetica del tumore di ciascun paziente. 

 I gliomi diffusi della linea mediana sono tumori tipici dell’età pediatrica caratterizzati, per oltre il 90%, da mutazioni della proteina H3K27M. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello (ponte), che regolano funzioni vitali, tendono a diffondersi rapidamente e, a causa della loro sede, non possono essere asportati.

In Italia sono registrati circa 20-25 casi all’anno con un picco tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è di solo 9 -12 mesi. Contro questo genere di tumori, purtroppo, non è stata ancora individuata una cura efficace.

Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica Therapeutic Advances in Medical Oncology e sostenuto dall’Associazione Il coraggio dei Bambini, ha coinvolto 25 pazienti tra i 5 e i 14 anni.

La terapia sperimentale si è basata sullo studio delle caratteristiche genetiche del tumore di ogni paziente incluso nella ricerca: porzioni di tessuto tumorale ottenute tramite biopsia sono state analizzate alla ricerca di anomalie genetiche che potessero essere il bersaglio di farmaci già disponibili.

Nei pazienti trattati con la terapia personalizzata (oltre a terapia standard) la sopravvivenza media è passata da meno di 12 mesi dalla diagnosi a 24 mesi. «Per questi gliomi oggi non esiste una cura ma questi tumori possono esprimere altre anomalie genetiche contro cui abbiamo delle armi. Consentire ai bambini malati di vivere più a lungo significa dare loro una chance in più per beneficiare di nuovi trattamenti via via disponibili o di trial clinici nei quali aggiungere le medicine target», spiega Angela Mastronuzzi, responsabile della struttura di Neuro-Oncologia del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare, diretto da Franco Locatelli. 

Le vittime di tumore in Italia sono circa 1400 bambini e 800 adolescenti: due su dieci non sopravvivono.

 Secondo la Federazione Associazioni Genitori e Guariti Oncoematologia Pediatrica (Fiagop), «Esistono almeno 60 tipi diversi di tumori pediatrici – spiega il presidente Paolo Viti -, questo fa sì che siano malattie rare su cui si fanno pochi trial. Quasi tutti i farmaci oncologici sono stati studiati su adulti e vengono somministrati in misura ridotta nella fascia pediatrica, ma i bambini non sono adulti in miniatura. Ben vengano quindi notizie come questa, che rappresentano un piccolo ma importante passo avanti nella direzione giusta».   COPYRIGHT LASICILIA.IT © RIPRODUZIONE RISERVATA