Rallentare la malattia modificando l’attività dei geni che causano la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) con un farmaco specifico. La somministrazione su un giovane paziente è avvenuta nei giorni scorsi, per la prima volta in Sicilia, presso l’Unità di malattie neurodegenerative ad elevata complessità assistenziale dell’ospedale «G. Martino», diretta dalla Professoressa Sonia Messina.

Si tratta di un farmaco di ultima generazione in grado di correggere l’attività del gene (S0D1) responsabile di circa il 2% dei casi di Ssla, patologia che determina una progressiva paralisi dei muscoli. Una terapia, infusa con puntura lombare, che – come dimostrato scientificamente – produce in prima battuta un beneficio sul piano biologico, riducendo i valori di quella proteina che causa il deterioramento delle cellule. Sono circa 200 i pazienti affetti da Sla seguiti nel centro di malattie neurodegenerative, pazienti che vengono diagnosticati e trattati tenendo conto del quadro genetico affinché si possa proporre il trattamento più opportuno.

«In circa il 20% dei pazienti con la Sla la causa risiede in un’alterazione del funzionamento di quattro geni – spiega Massimo Russo, neurologo – Oggi grazie a piccole molecole formate da dna o rna (oligonucleotidi antisenso) in alcuni casi siamo in grado di correggere il livello di attività dei geni che funzionano in maniera patologica. Il farmaco che stiamo utilizzando si è rivelato efficace per il gene SOD1; ci auguriamo che presto diventino disponibili nuove terapie per trattare anche quei pazienti con forme di Sla legate al coinvolgimento di altri geni o non su base genetica».COPYRIGHT LASICILIA.IT © RIPRODUZIONE RISERVATA