MILANO – Scimmie “fotocopia” col Dna modificato e topi dall’ereditarietà pilotata: sono gli ultimi nati nell’affollato ‘zoo” degli animali da laboratorio. Progettati a tavolino per facilitare lo studio di malattie umane complesse come tumori, artrite e diabete, sono stati ottenuti rispettivamente in Cina e in California grazie alla tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr/Cas9. Presentati sulle riviste National Science Review e Nature, promettono di mettere il turbo alla ricerca, riducendo costi e tempi delle sperimentazioni e diminuendo il numero di animali impiegati.

«E’ un risultato molto importante – sottolinea il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell’Università di Roma Tor Vergata – perché finora non abbiamo mai avuto modelli animali adatti a studiare malattie multifattoriali: pensiamo ad esempio agli insuccessi registrati negli esperimenti fatti sui topi contro l’Alzheimer». Proprio questi fallimenti avevano spinto a intraprendere una via alternativa, «quella delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), che permettono di ricreare la malattia in provetta usando le cellule dello stesso paziente per testare i farmaci più efficaci».

La svolta arriva ora con cinque scimmiette che giocano e saltellano in un’incubatrice dell’Istituto di Neuroscienze dell’Accademia Cinese delle Scienze a Shanghai. Hanno già conquistato la copertina della rivista National Science Review perché sono le prime clonate a partire da un esemplare con il Dna ritoccato. Grazie alla tecnica Crispr, infatti, i ricercatori sono intervenuti su embrioni di scimmia silenziando il gene Bmal1 che regola l’orologio biologico e il ritmo sonno-veglia: hanno così ottenuto delle scimmie adulte insonni di cui una è stata successivamente clonata come la pecora Dolly, grazie alla stessa tecnica che un anno fa aveva portato alla nascita sempre in Cina delle prime due scimmie clonate, le ormai celebri Zhong Zhong e Hua Hua.

La ricerca, pubblicata su National Science Review, permetterà di studiare malattie finora impossibili da riprodurre in laboratorio, dall’insonnia ad alcune malattie neurodegenerative, ma anche diabete, ansia, obesità ed invecchiamento precoce. «Il disordine del ritmo circadiano – chiarisce l’autore senior della ricerca Hung-Chun Chang – potrebbe portare a molte malattie umane, dal diabete mellito al cancro e a malattie neurodegenerative. Le nostre scimmie potrebbero quindi essere utilizzate per studiare la patogenesi così come i trattamenti terapeutici». 

Meno sensazionale, ma altrettanto importante, è l’esperimento che ha permesso ai ricercatori dell’Università della California a San Diego di creare i primi topi a ereditarietà “pilotata”, dotati cioè di un’alterata trasmissione dei geni alla prole che favorisce la diffusione di alcune varianti nella popolazione rispetto ad altre. Descritti su Nature, sono i primi mammiferi su cui viene sperimentata con successo questa sorta di reazione a catena genetica, chiamata “gene-drive”, che finora era stata tentata solo su insetti come le zanzare portatrici di malaria. Anche questo risultato si basa sull’uso della Crispr, con cui i ricercatori hanno “ritoccato” il Dna dei topi in diversi momenti dello sviluppo di ovuli e spermatozoi in modo da aumentare la probabilità che venisse trasmessa alla prole una copia modificata di un gene (quello dell’enzima tirosinasi) che regola il colore della pelliccia. Sebbene la strategia non abbia funzionato nei topi maschi, nelle femmine ha potenziato la trasmissione della copia modificata del gene, facendo impennare la probabilità di passarlo ai cuccioli dal 50 al 70%.